Betydande behov av effektiva behandlingar
Över tio miljoner människor runtom i världen lever idag med Parkinsons sjukdom. Sjukdomen upptäcks vanligtvis i sextioårsåldern och ungefär 1 procent av världens befolkning över 60 år kommer att drabbas. De första symptomen på Parkinsons sjukdom är ofta sömnstörningar, förstoppning, lätta skakningar i ena armen eller nedsatt luktsinne. I takt med att sjukdomen fortskrider förvärras skakningarna, rörelserna blir långsammare och kroppens muskler stelnar. Normalt utvecklas sjukdomen under en period på 15–20 år, och symptom av andra slag som kognitiv nedsättning och hallucinationer kan uppträda i senare skeden av sjukdomsförloppet.
Befintliga behandlingar, däribland främst dopaminanaloger, visar vanligtvis en positiv effekt när det gäller att lindra de motoriska symtomen som ofta dominerar i de tidiga stadierna av sjukdomen. Allt eftersom sjukdomen fortskrider förlorar dessa behandlingar sin effekt och patienten tvingas stegvis till en mer begränsad livsstil. I senare skeden blir det allt svårare för patienten att leva ett normalt och självständigt liv.
På grund av sjukdomens stora spridning och graden av allvar, i kombination med bristen på effektiva läkemedel, är behovet av nya och effektiva behandlingar stort.
Vår lösning
Parkinsons sjukdom beror på en felaktig ansamling av proteinet alfa-synuklein i nervceller i hjärnan. När proteinet aggregerar bildar strukturer som benämns lewykroppar (Lewy Bodies), i hjärncellerna som producerar dopamin, en signalsubstans som är avgörande för kroppens motoriska funktioner. Följden blir att nervcellerna inte längre kan skicka korrekta signaler och att hjärnans förmåga att kontrollera rörelseförmågan och motoriken försämras.
Vi har utvecklat antikroppsbehandlingar som riktar sig mot giftiga lösliga aggregat – oligomerer och protofibriller – av alfa-synuklein. Dessa former anses vara de mest skadliga för nervcellerna. Oligomerer och protofibriller kan dessutom frisättas från nervcellerna och förflytta sig till närliggande celler vilket kan förklara hur sjukdomen sprider sig i hjärnan. Tillsammans med Uppsala universitet har vi utvecklat antikroppar som binder selektivt till de giftigaste oligomererna och protofibrillerna av alfa-synuklein. Antikropparna gör det lättare för immunsystemet att upptäcka och bryta ned de skadliga ansamlingarna av alfa-synuklein och förhoppningen är att de kan bromsa sjukdomsförloppet.
Projekt med Parkinsons sjukdom
Vår portfölj omfattar fyra antikroppsprojekt: exidavnemab (BAN0805), PD1601 och PD1602, PD-BT2238.
Exidavnemab (BAN0805) – Parkinsons sjukdom
BAN0805 är en mycket selektiv antikropp som har visat sig ha en hämmande effekt på sjukdomsutvecklingen i en preklinisk modell av Parkinsons sjukdom. En fas 1-studie med BAN0805 har visat att antikroppen har en gynnsam farmakokinetik och en god säkerhetsprofil. Dessutom visar data från studier på hjärnvävnadsprover från patienter med Parkinsons sjukdom att antikroppen binder till patologiskt alfa-synuklein. BioArctic förbereder för närvarande en fas 2a-studie i Parkinsons sjukdom med start hösten 2024.
PD1601 – Parkinsons sjukdom
Antikroppen PD1601 riktar sig mot alfa-synuklein för behandling av Parkinsons sjukdom. Målet är att utveckla en sjukdomsmodifierande behandling som stoppar eller bromsar sjukdomsutvecklingen. BioArctic undersöker för närvarande möjligheterna till samarbeten för att gå vidare med projektet till klinisk utveckling i sen fas.
PD1602 – Parkinsons sjukdom
Antikroppen PD1602 riktar sig mot alfa-synuklein för behandling av Parkinsons sjukdom. Målet är att utveckla en sjukdomsmodifierande behandling som stoppar eller bromsar sjukdomsutvecklingen. BioArctic undersöker för närvarande möjligheterna till samarbeten för att gå vidare med projektet till klinisk utveckling i sen fas.
PD-BT2238 – Parkinsons sjukdom
PD-BT2238 är nästa generations alfa-synuklein antikropp, som kombinerar en oligomer-selektiv alfa-synukleinantikropp med BioArctics BrainTransporter™-teknologi, designad för att förbättra mängden antikropp som tar sig in i hjärnan.